На сьогодні відкрито великий клас малих РНК під назвою miR, які можуть забезпечити прорив у діагностиці та лікуванні серцево-судинних, нейродегенеративних, онкологічних захворювань, залежності від вживання психоактивних речовин. МікроРНК представляють собою великий клас малих еволюційно-консервативних некодуючих молекул РНК довжиною від 18 до 25 нуклеотидів. Ці молекули беруть участь в регуляції різноманітних біологічних процесів шляхом впливу на експресію генів, диференціювання, проліферацію та апоптоз клітин. Регуляторні молекули РНК здатні змусити ген «мовчати» двома способами. Шляхом пригнічення експресії генів при взаємодії з матричною РНК або вимкнення гену на післятранскрипційному рівні внаслідок епігенетичної модифікації геному.

Заслуговує на увагу мікроРНК miR-101, яка здатна пригнічувати синтез AβPP – попередника β-амілоїдного пептиду на етапі його трансляції, що призводить до усунення надлишкового накопичення та амілоїдогенного процесінгу β-амілоїдного протеїну. Ця властивість miR-101 зацікавила вчених лабораторії нейрофізіології, імунології та біохімії ДУ «Інститут неврології, психіатрії та наркології Національної академії медичних наук України» щодо проведення експериментальних досліджень з вивчення їх терапевтичної дії при хворобі Альцгеймера. З цією метою проведено дослідження на експериментальній моделі хвороби Альцгеймера у старих лабораторних щурів. Дослідники виявили, що інтраназальне введення miR-101, залученого у ліпосоми, викликає позитивні терапевтичні ефекти. У щурів під впливом miR-101 відбувалася нормалізація рівня β-амілоїдного пептиду у структурах мозку – гіпокампі та новій корі, асоційованих з механізмами пам’яті, пригнічення нейрозапалення, покращення навчання і просторової та робочої пам’яті. miR-101 надає позитивного впливу на нормалізацію сну, під час якого відбувається виведення надлишку β-амілоїдного пептиду.

Отримані факти є важливою підставою для застосування miR-101 в якості фармакологічних засобів лікування хвороби Альцгеймера.